Пʼятирічний хлопчик Меттью Ферроу з Північної Кароліни в США мав рідкісне генетичне захворювання – анемію Фанконі, що призводить до поступової відмови кісткового мозку.
У 1988 році у лікарні Сент-Луї в Парижі йому провели хіміотерапію, а після – експериментальну операцію. Медики вперше успішно трансплантували стовбурові клітини з пуповинної крові. Донором стала новонароджена сестра Елісон.
Меттью вижив – це стало доказом того, що пуповинна кров може бути ефективним джерелом стовбурових клітин.
Нині вчені шукають способи лікування стовбуровими клітинами пуповинної крові хвороб в області ендокринології, неврології, кардіології та ортопедії.
Тому щороку тисячі молодих батьків стоять перед рішенням – зберігати пуповинну кров своєї дитини чи ні. Їм обіцяють можливість "страхування майбутнього", лікування десятків хвороб, персоналізовану медицину.
"УП.Життя" розбиралась, чи дійсно стовбурові клітини – це нові горизонти медицини, чи лише маркетингова ілюзія.
Стовбурові клітини – це клітини, здатні до самовідтворення та перетворення на інші типи клітин (нервові, м’язові, кісткові тощо), пояснюють науковці з Mayo Clinic.
Тому терапія стовбуровими клітинами (або їхніми похідними) допомагає відновити уражені, дисфункціональні або пошкоджені тканини.
Існує 4 джерела стовбурових клітин:
Далі залежно від типу стовбурових клітин вчені створюють спеціалізовані клітини. Їх отримують у кілька способів – залежно від того, для чого їх планують використовувати.
Наприклад, якщо у людини є захворювання серця, клітини можна ввести в серцевий м'яз. Здорові пересаджені клітини серцевого м'яза можуть потім сприяти відновленню пошкодженого серцевого м'яза.
Це нова епоха у трансплантації – лікарі використовують клітини замість донорських органів, але поки що ця технологія має багато обмежень.
Загалом є 20 препаратів на основі стовбурових клітин для імунотерапії, які схвалила FDA, та 17 – Європейською медичною агенцією (European Medicines Agency, EMA). Серед них, зокрема, є ліки проти діабету 1 типу та препарат для лікування дефектів хряща колінного суглоба.
Лікарі також сподіваються застосовувати стовбурові клітини для лікування неврологічних розладів, легеневих дисфункцій, метаболічних та ендокринних захворювань, репродуктивних розладів, опіків шкіри та серцево-судинних хвороб.
Але багато методів та препаратів лишаються на першій або другій стадії клінічних досліджень. Тобто поки що не мають доведеної ефективності. Водночас деякі клініки у США вже пропонують за допомогою власних стовбурових клітин "відновити організм зсередини", йдеться у журналістському розслідуванні The New York Times. Але це не працює.
Існують побічні ефекти та значні ризики для здоровʼя, якщо застосовувати несхвалену терапію стовбуровими клітинами. Ін’єкція навіть власної тканини людини в іншу частину тіла призводила до тяжких захворювань, а в деяких випадках – до сліпоти.
Під час пандемії вчені намагалась також використати стовбурові клітини для лікування важкого перебігу COVID-19. Серед них – й українські фахівці з Інституту клітинної терапії та Інституту молекулярної біології та генетики. Науковці встановили, що трикратне введення стовбурових клітин з пуповини зменшує фіброз легень. Але це був лише перший з трьох етапів клінічних досліджень.
Повернімося до пуповинної крові. Ще у 1985 році лікар Хал Броксмейєр виявив гемопоетичні (клітини, що можуть перетворюватися на різні типи клітин крові) стовбурові клітини у пуповинній крові людини.
У 1992 році, після успішної трансплантації стовбурових клітин Меттью Ферроу, в США відкрилися перші банки пуповинної крові. Лікарі були з оптимізмом налаштовані перетворити стовбурові клітини на потужний метод лікування пацієнтів із захворюваннями крові.
Сьогодні послуги зі збору та зберігання пуповинної крові, плаценти та пуповини пропонують одразу кілька приватних світових кріобанків, що мають представництва в Україні.
Забір матеріалу коштує від 20 до 100 тисяч гривень. Окремо оплачується щорічне зберігання – від 6,5 до 13 тисяч гривень. Культивування стовбурових клітин зі збереженого біоматеріалу додатково коштує від 68 до 108 тисяч гривень. Звісно, існують програми лояльності, як-от знижка військовослужбовцям -10% або при повторному зверненні -5%. Це недешеве задоволення, однак 100% гарантій якості немає.
Наприклад, у приватних кріобанках США виявили багато зразків, непридатних для використання, бо вони мають недостатній об’єм стовбурових клітин або забруднені мікроорганізмами.
Так жінці з Нью-Джерсі повідомили, що пуповинна кров її дитини, яка мала взяти участь у клінічному дослідженні для лікування аутизму, заражена кишковою паличкою (E. coli). При тому з матері стягували щорічну оплату за зберігання біоматеріалу.
У США також неодноразово фіксували протікання контейнерів та неналежне транспортування без термометрів зразків крові.
Чи немає таких самих проблем в сховищах кріобанків, які розташовані в Києві – питання лишається відкритим.
Американський коледж акушерів та гінекологів (ACOG) зазначає, що гемопоетичні стовбурові клітини можуть бути використані для лікування понад 70 типів захворювань, включаючи захворювання імунної системи, генетичні розлади, неврологічні порушення та деякі форми раку.
Тож останні кілька років зберігання пуповинної крові в усьому світі (Україна – не виключення) видають за "біологічну страховку" на випадок хвороб у майбутньому.
Міжнародні кріобанки стверджують, що кожна 217-та людина потребуватиме трансплантації стовбурових клітин до 70 років, посилаючись на дослідження 2008 року.
А лікарі, що співпрацюють з кріобанками, обіцяють вилікувати рак, діабет, аутизм, втрату слуху тощо за допомогою стовбурових клітин дитини з пуповинної крові. Або ж пропонують "подумати про майбутнє своїх батьків", яким можуть допомогти у лікуванні довгого переліку недугів.
Як пояснила дитяча неврологиня Оксана Демідова, аутизм виникає внаслідок порушення розвитку головного мозку ще в утробі матері. Цей стан характеризується вродженим та всебічним дефіцитом соціальної взаємодії та спілкування.
"Якщо дитина вже народжена з цієї нейровідмінністю, повпливати на це за допомогою препаратів неможливо. Бо нові клітини головного мозку не виростуть, а порушення не зникнуть. Тож жодних доказових методів лікування цього стану у світі не існує", – каже лікарка.
Вона додає, що порушення можна скорегувати лише завдяки роботі з фахівцями, які вчать дитину комунікувати, говорити, поводитись тощо.
У 2020 році університет Дьюка провів клінічне випробування препарату з пуповинної крові для лікування аутизму, але воно не показало покращення навичок соціалізації. Хоча у групи дітей, які не мали інтелектуальної відсталості, спостерігалося значне покращення комунікативних навичок, уваги до іграшок та постійної уваги та певних параметрів нейрофізіологічної активності на ЕКГ.
"Звісно, від такої терапії когнітивні навички дитини не покращаться в мить. Це комплексне лікування – і з малечею мають працювати психологи, логопеди, неврологи. Це можуть бути незначні або тимчасові покращення стану, наразі не йдеться про тотальне одужання.
Але невелика кількість таких досліджень поки вказує на обмежену ефективність інфузії пуповинної крові у певних клінічних групах дітей з хворобами аутичного спектра та потребує подальших клінічних випробувань", – наголошує кандидат біологічних наук Володимир Шаблій.
У найсприятливішому дослідженні вчених пуповинна кров була введена десяткам дітей з церебральним паралічем, неврологічним розладом, який викликає м'язову слабкість і нестійку ходу. Через рік після лікування лікарі помітили покращення рухової функції та розпочали найбільший, найретельніший та – останній – етап тестування препарату. Він і досі триває.
Зараз стовбурові клітини пуповинної крові застосовують для лікування гострого мієлоїдного лейкозу, гострого лімфобластного лейкозу, хронічного мієлолейкозу, лімфоми тощо.
Спершу пацієнт має пройти хіміотерапію, а після курсу – отримати трансплантацію стовбурових клітин з пуповинної крові у форматі крапельниці.
Переваги трансплантації пуповинної крові:
Але з 2014 року пуповинну кров застосують все рідше через розвиток альтернатив. Адже в більшості випадків пуповинна кров дитини не може бути використана для лікування самої дитини, особливо якщо мова йде про генетичні чи онкологічні хвороби. У таких випадках клітини вже "містять" в собі генетичний дефект.
За даними Центру міжнародних досліджень трансплантації крові та кісткового мозку, з 2010 року було зареєстровано лише 19 трансплантацій стовбурових клітин з використанням власної пуповинної крові дитини, йдеться у розслідуванні The New York Times.
А ще пуповинної крові насправді дуже мало. Вчені порахували, що після народження дитини в пуповинній вені при пологах природними родовими шляхами залишається близько 84 мл крові, а при кесаревому розтині – 104 мл, свідчать дослідження. Тому терапію стовбуровими клітинами з пуповинної крові радять застосовувати для дітей до 5 років.
Кандидат біологічних наук та заступник директора Кріобанку Володимир Шаблій у коментарі для "УП.Життя" розповів, що зараз вчені активно досліджують стовбурові клітини пуповинної крові як відновлюючий фактор при ішемії кінцівок, аутизмі, церебральному паралічі тощо.
"У пуповинній крові є цитокіни, фактори росту та інші біологічні активні молекули, що можуть стимулювати ріст та диференціювання клітин. Завдяки тому можна спонукати відновлення судин, покращити кровопостачання та стимулювати регенерацію пошкоджених тканин.
Також пуповинна кров може сповільнити та зупинити процес запалення, який блокує регенерацію тканин. Але це все – стимуляційний ефект, в більшості встановлений на доклінічних дослідженнях на тваринах. Вчені ще мають довести його на людях в процесі клінічних досліджень", – зазначив Володимир Шаблій.
Він нагадав, що навіть для визнання методу трансплантації стовбурових клітин з пуповинної крові при анемії Фанконі пішов не один рік. На міжнародному рівні зʼявилися протоколи лише за кілька років.
"У медицині немає однозначної ефективності чи відповіді. Йдуть десятиліття, щоб від концепції ідеї перейти до створення препарату та його випробовувань.
Водночас вкрай важливо, аби науковці проводили свої дослідження та шукати механізми застосування нових ідей чи технологій. Бо для швидкого впровадження того чи іншого ноу-хау буде замало лише покупки технології – треба мати досвід", – підсумував Володимир Шаблій.
